Sikeresen kezelhető a súlyos veleszületett betegség

2015. 04. 25.
|
Sikerrel alkalmaztak egy új génterápiás eljárást veleszületett immunbetegség, a Wiskott-Aldrich-szindróma (WAS) kezelésére francia és brit tudósok, akik eredményeiket a Journal of American Medical Association (JAMA) legújabb számában ismertetik.
A Wiskott-Aldrich-szindróma elsősorban a sejtes immunitás zavarával, továbbá ekcémával és thrombocytopeniával (alacsony vérlemezke-számmal) járó tünetegyüttes. A génmutáció okozta betegség minden kétszázötvenezredik csecsemőt érinti, nemhez kötött, a fiúknál jelentkezik. A tünetek általában már a születést követő első hónapokban manifesztálódnak, csecsemőkorban véres hasmenés, elhúzódó vérzések, visszatérő fertőzések jellemzik a kórfolyamatot. A Wiskott-Aldrich szindrómában szenvedőknél gyakoribbak az autóimmun és daganatos betegségek. A WAS egyetlen kezelési módja a csontvelő-átültetés, megfelelő donor hiányában azonban a betegek ritkán élik túl a tinédzserkort - olvasható a ScienceDaily hírportálnak a kutatásokat ismertető összefoglalójában.

A jelenleg is folyó vizsgálatokban, amelyeket 2010 decemberében indítottak párizsi és londoni egészségügyi intézményekben, olyan súlyos betegek vettek részt, akiknek nem tudtak megfelelő donort találni. A JAMA-tanulmányban az első hat beteg esetét ismertetik, a páciensek közül a legfiatalabb 8 hónapos, a legidősebb pedig 18 éves volt a vizsgálatok kezdetén.

Az eljárás során a betegek véréből a génmutációt hordozó őssejteket nyerték ki, majd korrigálták a hibát, a diszfunkcionálisan működő sejtekbe hordozó, úgynevezett vírusvektor segítségével juttatták be az egészséges WAS-gént.

A páciensek előzetesen kemoterápián estek át, hogy megsemmisítsék a hibás őssejteket, majd beültették a korrekción átesetteket. A beavatkozás után megkezdődött az őssejtek differenciálódása, amelyek fehérvérsejtekké, vörösvérsejtekké és vérlemezkékké alakultak át.

A betegek klinikai állapotában lényeges javulást észleltek a beavatkozás után: minden esetben megszűnt a súlyos ekcéma, ahogy megszűntek a fertőzések is. Egy páciens megszabadult az ízületi gyulladástól, egy másiknál olyannyira javult az alsó végtagok visszérgyulladása, hogy az illető ismét képes járni.

"Vizsgálataink meggyőzően bizonyítják, milyen hatékony lehet a génterápia súlyos veleszületett betegségben szenvedő pácienseknél. Kutatásaink arra is rávilágítanak, hogy a genetikai eljárások számos olyan betegségnél is megoldást jelenthetnek, ahol az alkalmazott terápiák nem adnak kielégítő eredményt, vagy széles körben nem elérhetők" - fogalmazott a brit orvosi teamet irányító Adrian Thrasher professzor.

Forrás: MTI

Szóljon hozzá!

Februári AKCIÓ

A kockázatokról és a mellékhatásokról olvassa el a betegtájékoztatót, vagy kérdezze meg kezelőorvosát, gyógyszerészét!

* A kockázatokról olvassa el a használati útmutatót, vagy kérdezze meg kezelőorvosát!

** Étrend-kiegészítő, nem helyettesíti a kiegyensúlyozott, vegyes étrendet és az egészséges életmódot.

Hírlevél feliratkozás

Felhasználási feltételek, adatkezelés »

Aktuális magazinunk

Magazin címlap Megjelent a Szimpatika magazin 2017. februári száma!

Ingyenes magazinunkat kérje gyógyszerészétől a Szimpatika emblémával ellátott gyógyszertárakban! A korábbi számokat ide kattintva érheti el

Legutóbbi hozzászólások

Égő fájdalom a térdben: az ízületi kopás jele

A csontok és az ízületek korral járó elhasználódása miatt a mozgás, a sport sokszor fájdalommal járhat. Ha nem figyelünk oda a fájdalom ...
Terike 5241.
2017. 02. 21. 16:50
Nagyon nagy öröm ért, a magas vércukromat helyre hozta a savanyított káposzta és annak a leve. Rendszeresen 10 fölött volt a cukrom, 28 ...

A jó szex alapjai: mi kell a nőnek, és mi a férfinak?

A szeretkezés evolúciós és történelmi szempontból elsődlegesen a fajfenntartást szolgálta, de az embereknél ennél sokkal összetettebb ...
mecseki lászló
2017. 02. 17. 02:31
emil miért akarod elhitetni hogy felveszed a versenyt egy sybiánnal? figyeld meg Ági kimondja "egy nőnek annál több kell mint egy jó pasi ...

A herpesz természetes kezelése

A herpesz rendkívül fájdalmas, napokig, hetekig sok kellemetlenséget okozó bőrleváltozás, mely a téli hónapokban különösen sokakat ...
Oláh János /Nógrádsipek, Tel.: 32/389-173/
2017. 02. 11. 23:33
Herpesz ellen: Több gyógyszertárban kapható herpesz elleni krémet kipróbáltam már, de általában erősítették a sebesedést. Ezért saját ...

A 10 leghatékonyabb házi gyógymód az ízületi gyulladás kezelésére

Az orvostudomány fejlettségének köszönhetően ma már sokféle módszer létezik az ízületi gyulladás tüneteinek kezelésére. Megéri ...
szabóné
2017. 02. 08. 17:23
Egy éve beadták az atlasta infúziót csontritkulásra.Azóta iszonyatos fájdalmaim vannak a fogaim letörtek.Nagyon kérek mindenkit ne engedje ...

A ligetszépeolaj gyógyító titka

A ligetszépe gyógyító titka a növény érett magvaiból nyert olajban rejlik. Két létfontosságú, többszörösen telített zsírsav ...
Zsóka
2017. 02. 06. 14:45
Kedves Szimpatika! Érdeklődni szeretnék, hogy a Dr. Chen ligetszépe kapszula jó minőségűnek számít e, olcsó ára ellenére? Vagy ...

Egy csodálatos gyógynövény a rákos sejtek ellen

Mivel napjainkban a rák az egyik leggyilkosabb betegség a világon, a kutatók folyamatosan próbálnak rá újfajta gyógymódokat találni.
Gizus
2017. 01. 27. 22:09
Tényleg nagyon kevés az információ. Keresem már napok óta hogy milyen mennyiségben kellene szedni inkább a cseppeket mint a kapszulát, de ...

A kalcium-magnézium egyensúly hatása az egészségre

Szervezetünk a kalciumot megfelelő mennyiségű magnézium hiányában nem képes optimálisan felhasználni. A magnézium és a kalcium az érem ...
íyccyíc
2017. 01. 27. 11:17
szat se tudnak

A csalántea hatása az egészségre

Tibetben sok más hasznos, természet adta lehetőség között a csalánt is kiemelt gyógyhatású növényként emlegetik. Leveleit kiszárítva ...
anita
2017. 01. 24. 22:39
milyen hatással van a hajra? :)

Érelmeszesedés elleni vakcina. Pro és kontra

A szív- és érrendszeri betegségek még mindig a vezető halálokok közé tartoznak. Egy magyar kutató érelmeszesedés elleni vakcináját ...
kildiko
2017. 01. 22. 17:53
Ha valaki tud segiteni, kernem en is a vakcina elerhetoseget. kildiko.intactrame@gmail.com

Szemkönnyezés: ez okozhatja!

A szemkönnyezésnek (epiphora) számos oka lehet. A szemek könnyezése lehet az idős kor velejárója, allergia tünete, illetve paradox módon a ...
Molnár Íbolya
2017. 01. 21. 21:51
Régóta folyik a szememből a könny,sok orvos látta és idáig senki nem segített.Legutóbb akupunktúrás kezelést kaptam,de csak a pénzem ...