Sikeresen kezelhető a súlyos veleszületett betegség

2015. 04. 25.
|
Sikerrel alkalmaztak egy új génterápiás eljárást veleszületett immunbetegség, a Wiskott-Aldrich-szindróma (WAS) kezelésére francia és brit tudósok, akik eredményeiket a Journal of American Medical Association (JAMA) legújabb számában ismertetik.
A Wiskott-Aldrich-szindróma elsősorban a sejtes immunitás zavarával, továbbá ekcémával és thrombocytopeniával (alacsony vérlemezke-számmal) járó tünetegyüttes. A génmutáció okozta betegség minden kétszázötvenezredik csecsemőt érinti, nemhez kötött, a fiúknál jelentkezik. A tünetek általában már a születést követő első hónapokban manifesztálódnak, csecsemőkorban véres hasmenés, elhúzódó vérzések, visszatérő fertőzések jellemzik a kórfolyamatot. A Wiskott-Aldrich szindrómában szenvedőknél gyakoribbak az autóimmun és daganatos betegségek. A WAS egyetlen kezelési módja a csontvelő-átültetés, megfelelő donor hiányában azonban a betegek ritkán élik túl a tinédzserkort - olvasható a ScienceDaily hírportálnak a kutatásokat ismertető összefoglalójában.

A jelenleg is folyó vizsgálatokban, amelyeket 2010 decemberében indítottak párizsi és londoni egészségügyi intézményekben, olyan súlyos betegek vettek részt, akiknek nem tudtak megfelelő donort találni. A JAMA-tanulmányban az első hat beteg esetét ismertetik, a páciensek közül a legfiatalabb 8 hónapos, a legidősebb pedig 18 éves volt a vizsgálatok kezdetén.

Az eljárás során a betegek véréből a génmutációt hordozó őssejteket nyerték ki, majd korrigálták a hibát, a diszfunkcionálisan működő sejtekbe hordozó, úgynevezett vírusvektor segítségével juttatták be az egészséges WAS-gént.

A páciensek előzetesen kemoterápián estek át, hogy megsemmisítsék a hibás őssejteket, majd beültették a korrekción átesetteket. A beavatkozás után megkezdődött az őssejtek differenciálódása, amelyek fehérvérsejtekké, vörösvérsejtekké és vérlemezkékké alakultak át.

A betegek klinikai állapotában lényeges javulást észleltek a beavatkozás után: minden esetben megszűnt a súlyos ekcéma, ahogy megszűntek a fertőzések is. Egy páciens megszabadult az ízületi gyulladástól, egy másiknál olyannyira javult az alsó végtagok visszérgyulladása, hogy az illető ismét képes járni.

"Vizsgálataink meggyőzően bizonyítják, milyen hatékony lehet a génterápia súlyos veleszületett betegségben szenvedő pácienseknél. Kutatásaink arra is rávilágítanak, hogy a genetikai eljárások számos olyan betegségnél is megoldást jelenthetnek, ahol az alkalmazott terápiák nem adnak kielégítő eredményt, vagy széles körben nem elérhetők" - fogalmazott a brit orvosi teamet irányító Adrian Thrasher professzor.

Forrás: MTI

Szóljon hozzá!

Decemberi AKCIÓ

A kockázatokról és a mellékhatásokról olvassa el a betegtájékoztatót, vagy kérdezze meg kezelőorvosát, gyógyszerészét!

* A kockázatokról olvassa el a használati útmutatót, vagy kérdezze meg kezelőorvosát!

** Étrend-kiegészítő, nem helyettesíti a kiegyensúlyozott, vegyes étrendet és az egészséges életmódot.

Hírlevél feliratkozás

Felhasználási feltételek, adatkezelés »

Aktuális magazinunk

Magazin címlap Megjelent a Szimpatika magazin 2016. decemberi száma!

Ingyenes magazinunkat kérje gyógyszerészétől a Szimpatika emblémával ellátott gyógyszertárakban! A korábbi számokat ide kattintva érheti el

Legutóbbi hozzászólások

A depresszió kezelése természetes úton

A depressziónak számos különböző oka ismeretes. Ezeket három csoportra oszthatjuk. A természetes gyógymódok jelentik a legjobb megoldást ...
marcsii
2016. 12. 08. 11:12
Sziasztok! A férjemnél is hasonló problémák jelentkeztek, levertség és minden ami enyhe depresszió! Anyósom egyik nap szólt, hogy hallott ...

A jó szex alapjai: mi kell a nőnek, és mi a férfinak?

A szeretkezés evolúciós és történelmi szempontból elsődlegesen a fajfenntartást szolgálta, de az embereknél ennél sokkal összetettebb ...
emiliánó
2016. 12. 06. 15:02
Lapos Elemér te teljesen beteg vagy agyilag!Valószínű,hogy csak magadra gondolsz ezért csak csináld magad örökké!!! Orvoshoz sem érdemes ...

Ajakhasadék - nem a világ vége

Kutatók arra keresték a választ, az a jobb, ha tudjuk előre mi vár a kicsire, vagy ha csak szülés után szembesülünk vele?
Tamás
2016. 12. 03. 15:42
Én is így születtem 33 évvel ezelőtt, és én 8 műtéten vagyok túl, sajnos engem ez miatt ki is közösítettek, de végigjártam az élet ...

Gyerekesítés

Egy személygépkocsi vásárlásakor sok szempont alapján döntünk. Milyen a fogyasztása, a teljesítménye, az útfekvése, tetszetős-e a ...
Laca
2016. 12. 02. 19:25
Ez csak duma.

A gyömbér 10 gyógyhatása

A gyömbér egy természetes gyógynövény, amelyet fűszerként világszerte használnak. Több egészségügyi kutatás is bizonyítja, hogy a ...
Saca
2016. 12. 02. 19:22
Olyan mint a mosószer.

„Nem az ő hibájuk...”

Rengeteget hallani gyermekvédelemről, új és új koncepciókról. Azokról kevesebbet, akik naponta ott vannak a vártán, a gyerekek mellett, ...
jola
2016. 11. 28. 14:55
TANÁR, ÚR MINDEN, ELISMERÉSEM, ÖNNEK, ÖNÖKNEK,vANNAK, SOKAN, HÁL ISTENNEK, ÖNHÖZ HASÓNLÓ EMBEREK.

Sok a vashiányos kisbaba

Az egyéves gyerekek fele vas- és D-vitamin-hiányos, ami komoly egészségügyi problémákhoz vezethet – derül ki a 0-3 évesek táplálását ...
jola
2016. 11. 28. 14:49
Szerintem, a bébi ételeket, megfelelő szakemberek, állítják, össze.Ki zártz dolognak, tartom, hogy nem, figyelnek, a vitamin ...

A fülzúgás okai és kezelése

A fülzúgás vagy a fülcsengés sokak életét megkeseríti, mivel visszatérő vagy szűnni nem akaró formában jelentkezik. Csendes ...
Andi
2016. 11. 27. 22:23
Betahistint én is szedem már két hete még eddig semmi de orvos azt mondta 3-4 hónap mire javulás lehet

Online urológus

Az online rendelések hasznáról, hátulütőiről, és a magyar férfiakat érintő problémákról kérdeztük Dr. Kulcsár Dánielt, a soproni ...
zoltán
2016. 11. 24. 00:51
jonapot 32 éves férfi vagyok életemben soha nem volt ijen problémám kiütések jőtek ki a combom kőzt és nem mulik már lassan egy honapja ...

Érelmeszesedés elleni vakcina. Pro és kontra

A szív- és érrendszeri betegségek még mindig a vezető halálokok közé tartoznak. Egy magyar kutató érelmeszesedés elleni vakcináját ...
D Vitamin
2016. 11. 22. 18:56
Én megértem azokat az elkeseredett betegeket, akik mindent, így ezt a vakcinát is megpróbálják. Néha még a "placebohatás" is segíthet. ...